La ANMAT aprobó una inyección semanal para hemofilia: quiénes podrán aplicársela en casa

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) dio luz verde a una terapia subcutánea de aplicación semanal destinada a personas con hemofilia A o B grave, sin inhibidores, desde los 12 años. La novedad no pasa solo por la vía de administración: el tratamiento no reemplaza el factor de coagulación faltante, sino que bloquea una proteína que frena la coagulación.

Para quienes conviven con esta enfermedad hereditaria y poco frecuente, incluso un golpe menor puede desencadenar un sangrado complicado de detener. En los cuadros más severos aparecen hemorragias espontáneas, sobre todo en músculos y articulaciones.

Qué es la hemofilia y por qué importa el tipo

La enfermedad se caracteriza por la falta o insuficiencia de proteínas clave para que la sangre coagule. Hay dos variantes principales: en la hemofilia A falta el factor VIII y en la hemofilia B, el factor IX. Ambos participan del mecanismo que frena una hemorragia. El grado de gravedad depende, entre otras cosas, de cuánto factor funcional conserva cada paciente.

Durante décadas el tratamiento se basó en reponer por vía intravenosa el factor ausente. Esa estrategia cambió el pronóstico de los pacientes, aunque exige infusiones frecuentes y puede complicarse cuando el acceso a las venas es difícil.

Una estrategia distinta: bloquear el freno natural

La nueva terapia emplea un anticuerpo monoclonal, una proteína diseñada para actuar sobre un blanco específico. En este caso, inhibe la proteína TFPI, que opera como un freno natural de la coagulación. Al bloquearla, favorece la generación de trombina, sustancia esencial para formar coágulos.

“En lugar de reemplazar el factor VIII o IX que falta, este tratamiento actúa sobre otro componente del proceso de coagulación para ayudar a recuperar su equilibrio. Para las personas con hemofilia, contar con tratamientos con mecanismos diferentes amplía las posibilidades de individualizar la terapia y prevenir los sangrados”, señaló Mauro Dávoli, médico hematólogo y expresidente de la Asociación Argentina de Hemofilia y Desórdenes Asociados.

La aplicación se realiza una vez por semana con una lapicera prellenada. No hace falta preparar la medicación ni recurrir a una vía intravenosa. Tras recibir capacitación, el propio paciente o su cuidador puede colocarla.

Qué mostró el estudio BASIS

La evidencia principal surge del ensayo clínico internacional de fase 3 BASIS, publicado en 2025 en la revista Blood. Participaron personas con hemofilia A grave o hemofilia B de moderadamente grave a grave, sin inhibidores (anticuerpos que neutralizan los factores administrados).

Del total de 128 participantes que entraron en la fase inicial de observación, 116 recibieron después la nueva medicación. Los investigadores compararon la frecuencia de hemorragias que necesitaron tratamiento en los seis meses previos con la registrada durante cerca de un año de uso de la terapia.

Entre quienes antes se medicaban solo cuando aparecía un sangrado, la tasa anualizada estimada cayó de 39,86 a 3,20 episodios, una reducción relativa del 92%. En los pacientes que ya hacían tratamiento preventivo regular con factores de coagulación, la tasa bajó de 7,90 a 5,09 episodios anuales, un descenso relativo del 35,5%, también estadísticamente significativo.

Los autores aclaran que se trata de tasas estimadas de sangrados que requirieron tratamiento, no del número exacto de episodios de cada participante. Además, el ensayo comparó dos períodos de seguimiento de los mismos pacientes, sin un grupo paralelo asignado al azar a otra terapia, un punto a tener en cuenta al interpretar los resultados.

“Prevenir los sangrados es uno de los grandes objetivos del tratamiento moderno de la hemofilia, porque cada hemorragia, particularmente cuando afecta repetidamente a una articulación, puede tener consecuencias que se acumulan con el tiempo”, explicó Andrea Cocca, médica hematóloga infantil del Grupo Hemos para Hemofilia y Sangrados Congénitos.

El peso del tratamiento en la vida diaria

Sostener la prevención a lo largo de toda la vida es uno de los grandes desafíos. Las infusiones intravenosas frecuentes pueden volverse una carga pesada para los pacientes y sus familias, sobre todo cuando acceder a las venas resulta complicado.

“La calidad de vida también se relaciona con cuánto tiempo y esfuerzo demanda sostener el tratamiento. La necesidad de realizar infusiones intravenosas frecuentes, preparar la medicación y resolver las dificultades de acceso a las venas puede interferir con las actividades cotidianas”, sostuvo Cocca.

De todos modos, una aplicación más sencilla no garantiza por sí sola una mejor calidad de vida. La elección del tratamiento debe contemplar eficacia, seguridad y las características de cada paciente.

Entre los efectos adversos registrados aparecen reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, fiebre y molestias articulares. Durante el período principal del estudio BASIS no se observaron eventos tromboembólicos, es decir, complicaciones por la formación de coágulos dentro de los vasos. Ese resultado, sin embargo, no permite descartar del todo ese riesgo con un uso más extendido.

“Una terapia preventiva no se evalúa solamente por cuánto reduce los sangrados. También hay que considerar su seguridad, la edad del paciente, sus antecedentes, la presencia o no de inhibidores, otros tratamientos que pueda necesitar y sus preferencias. La decisión siempre debe tomarse junto con el equipo especializado en hemofilia”, concluyó Dávoli.